Fondation créée en cohérence et en complémentarité avec les axes définis dans le cadre du 2eme "Plan National Maladies Rares" (2011-2014). Née de la volonté conjointe de ses fondateurs, l’Association française contre les myopathies, l’Alliance maladies rares, l’Inserm, la Conférence des Directeurs généraux de centres hospitaliers universitaires, et la Conférence des Présidents d’université, ce modèle unique de coopération scientifique autour de tous les segments de la recherche sur les maladies rares, permettra de fédérer les compétences et de créer des synergies favorisant l’émergence de nouvelles thérapeutiques.